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Il 25 gennaio Osiris Therapeutics, Inc. ha annunciato di aver ricevuto un grant di 750.000 dollari dalla Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) per completare la Fase II dello studio clinico per la valutazione del Prochymal, una terapia che utilizza cellule staminali mesenchimali (MSC) adulte per il trattamento dei pazienti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi. È il quarto di una serie di pagamenti derivati dalla partnership tra JDRF ed Osiris per lo sviluppo di una terapia del diabete di tipo 1.

Cellule staminali mesenchimali

In totale, allo studio in doppio cieco controllato con placebo, hanno partecipato 63 pazienti trattati in 20 centri di eccellenza. Scopo della sperimentazione è verificare l’efficacia e la sicurezza di Prochymal nel preservare la produzione di insulina in pazienti che hanno da poco ricevuto una diagnosi di diabete di tipo 1. Mentre inizialmente i pazienti sono stati scelti di età compresa tra 18 e 30 anni, nel luglio del 2009, dopo la revisione dei dati sulla sicurezza, la Food and Drug Administration (FDA) americana ha autorizzato Osiris ad estendere lo studio anche a pazienti pediatrici.

“Il completamento della fase di arruolamento di questo importante studio rappresenta un significativo passo avanti per lo sviluppo di terapie che utilizzano cellule staminali nel diabete di tipo 1” ha detto C. Randal Mills, Ph.D., Presidente e CEO della Osiris Therapeutics. “Osiris è seriamente impegnata nello sviluppo di terapie sicure ed efficaci per le popolazioni di pazienti meno abbienti, in particolare per le malattie che affliggono i bambini”.

JDRF finanzia Osiris attraverso il programma Industry Discovery and Development Partnership, con cui fornisce fondi alle aziende che portano avanti trattamenti promettenti per il diabete di tipo 1 e le sue complicanze sviluppando nuovi farmaci. Nel diabete tipo 1, il sistema autoimmune dei pazienti attacca e distrugge le cellule che producono insulina nel pancreas, provocando la perdita del controllo degli zuccheri nel sangue. Attualmente, non sono ancora stati approvati trattamenti che alterino la velocità di distruzione di queste cellule, chiamate cellule beta. Studi preclinici condotti da ricercatori della Genzyme Corporation scoprirono che le MSC possono ritardare la progressione del diabete di tipo 1 preservando la funzionalità delle cellule beta.

Cosa è il Prochymal

Il Prochymal è una preparazione di cellule staminali mesenchimali (MSC) formulate per essere somministrate in infusione intravenosa. Le MSC utilizzate nel Prochymal sono isolate dal midollo osseo di giovani donatori adulti sani, evitando la polemica che circonda l’utilizzo di cellule staminali embrionali e fetali. Vengono inoltre cresciute in coltura, permettendo una produzione su larga scala. Siccome le cellule possono moltiplicarsi, è possibile produrre migliaia di dosi da una singola donazione. Gli studi suggeriscono che le MSC sono in grado di facilitare la riparazione dei tessuti danneggiati attraverso diversi meccanismi. In particolare, indicano che possono ridurre gravi infiammazioni e funzionare a livello cellulare per ricostruire il tessuto danneggiato attraverso il rilascio coordinato di specifici fattori di crescita.

Prochymal verrà testata in programmi di Fase III per la “malattia del trapianto contro l’ospite” (nota come graft versus host disease) GvHD acuto steroide-refrattario, e la malattia di Crohn. Per Prochymal è stata concessa la Procedura Accelerata da parte della FDA per il trattamento del GvHD e la malattia di Crohn, ed è il primo prodotto da cellule staminali a ricevere la expanded access approval dell’FDA, rendendo il prodotto accessibile ai pazienti in pericolo di vita per GvHD. Prochymal ha anche ottenuto lo stato di Farmaco Orfano dalla Fda e dalla European Medicines Agency (EMA). Verrà studiata in Fase II per il trattamento di infarto miocardico acuto, delle malattie polmonari e del diabete di tipo 1.

Per ulteriori informazioni:

Juvenile Diabetes Research Foundation

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